LNA til kamp mod kræft og neurologiske sygdomme

Platformens mål er at bruge LNA til at udvikle
tre specifikke lægemiddelkandidater mod kræft og neurologiske sygdomme.

Om platformen

Grundstenen i platformen er en syntetisk efterligning af RNA kaldet LNA, som binder målgener specifikt og effektivt.

Herved kan man slukke for udvalgte gener, og LNA kan derved bruges i behandling af sygdomme, hvor nogle gener er for aktive, f.eks. kræft og flere neurologiske lidelser. Fem arbejdsgrupper er dannet og kommet godt fra start.

Platformen har genereret et LNA bibliotek mod samtlige humane microRNA-molekyler, og der arbejdes på at udvide screeningsgrundlaget til at omfatte andre klasser af ikke-kodende RNA-molekyler.

Med store robotstyrede screeninger med LNA-biblioteket er der identificeret flere interessante microRNA-molekyler, hvis potentiale nu testes i valideringsforsøg.

I parallelle studier arbejdes der på at optimere de identificerede LNA for at øge effektivitet og affinitet for specifikke celletyper. Platformen har initieret forsøg med musemodeller for at afprøve nogle af de mest lovende kandidater.

Se tidligere års statusopdateringer her